土壤上的人,心中总有悲天悯人的情怀存在。
人人如龙,是每个华夏人的理想。
不放过一个病人,也是华夏医药人的理想。
如今,在三清,他们找到了相同的信念,为了同一个理想而聚集在一起。
岂能不为之灵魂颤栗,心神动荡。
每个人激动得面色潮红一片,大声的喝彩伴随着掌声响起,其中夹杂着一些口哨声。
简直就是把严肃的工作场所,当成了追星的娱乐室。
唐缺猛地拍了下手,现场顿时肃静下来。
“好了,不是让你们去做慈善,所以不用这么激动,研究出的药物不能卖钱,老板肯定要砍死我。”
“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。
“三种上市药物,渤健的药物已经进入医保,价格也降下来了,我们没必要狙击。”
“而且这款药物也有其局限性,首先它并不能治本,主要是通过信使RNA(mRNA)上调神经元生存蛋白(SMN蛋白)的表达水平。患者需要终身服药,而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障,因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药,每次注射能够维持三个月,我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点,更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵,又死撑着不肯降价,必然有其过人之处。”
“而我,最喜欢征服这样的对手,挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(SMN)的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因,分别是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主导作用,SMN2基因仅产生约10%的少量SMN蛋白。”
“一旦SMN1基因功能失常,可导致患者无法生成足够的SMN,进而影响患者的运动,呼吸,吞咽以及脾脏,心脏,胰腺等多器官,甚至威胁患者生命。”
“根据SMN蛋白水平缺失的程度,SMA可以被分为几个类型。其中,最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤,大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理,SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因,直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入,也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对SMN2基因,通过促进
请收藏:https://m.lshu.cc
(温馨提示:请关闭畅读或阅读模式,否则内容无法正常显示)