完成了。这速度远远超出预期。我还以为至少要两三个月才会有所进展呢。”
“看来这个新推出的AI软件还挺好用的。”他打开桌面上名叫AICell的软件,登陆了进去。
软件功能很强大,不但有完整的人类基因数据库,还能够像设计零件一样设计基因组,插入各种碱基对,同时还会有各种基因的功能提示。
也可以使用氨基酸组件来设计蛋白质,然后模拟在人体中的功能实现,更可以拆分为一个个化学分子。
还能模拟人体各种细胞,器官,以及神经系统的三维模型,甚至能模仿之间的互动,完美再现了整个人体的运转和构造。
总之,他想得到的,想不到的功能,这里面都有。
唐缺忍不住啧啧惊叹起来。
“牛逼!”
“这样看来,既然进度极大地提前,那就可以继续下一步了。”
“复制的药物没有必要进行临床,只要动物实验能够显示效果就行。”
“重要的还是研发我们自己的药物,那么首先就是病毒载体的选择问题。”
基因表达载体的构建是基因工程中最为核心的部分,在病毒载体选择上,目前较为常见的有腺病毒载体,慢病毒载体,逆转录病毒载体三种选择,各有优劣。
慢病毒载体能够整合进入宿主基因组,而且可有效地感染神经元细胞,肝细胞,心肌细胞,肿瘤细胞,内皮细胞,干细胞等多种类型的细胞,从而达到良好的的基因治疗效果。
患者如果使用慢病毒载体的基因治疗药物,就能彻底修改致病的基因突变,从而完全治愈疾病,变成正常人。
但由于病毒基整合了宿主基因,同时也引发对于其在致癌性和基因组安全等方面的忧虑。
腺相关病毒AAV的优缺点也是比较明确,例如其基因组结构较简单,几乎没有致病性,进行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服,而且一般认为它不会整合入基因组。
这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品,但其总体载量有限,导致引入的功能元件较少,而且长期来看,也有一丝致癌风险。
逆转录病毒同样整合在宿主基因组,但它只能感染分裂期细胞,而且容量有限,使用范围比较狭窄。
因此,最终的选择将在慢病毒和腺病毒之间决出。
“慢病毒还是腺病毒?慢病毒还是腺病毒?”
“一个安全表达,但不能彻底变成正常人,一个长期有效,也能将正常基因遗传下去。”
“真的很难做出选择啊!”
这两个念头在唐缺脑中不断反复回响,他需要做出决定,选择既定的病毒载体,才能继续下面的研发。
“是要一劳永逸还是只图眼下?”
“要不要疯一下,选择最永久的解决方案?”
“毕竟,让患者回归正常,才是基因治疗的初衷啊。遗传性疾病,重点在于遗传,如果选择短期路线,并不能彻底改变患者的人生,如果生育,生下来的孩子自然有极大几率重蹈覆辙。”
“决定了,反正研发速度这么快,多出了不少的时间,就先研究慢病毒载体吧。”
“我们设计载体的时候,要好好设计基因组,在其中加入绝缘子序列和调控序列进行优化,同时也要改良包装的质粒,以增加安全性。”
“先在AICell中进行深度模拟,要充分了解到所有的数据,再进行样品制造,用在动物身上做实验,一定要保证安全性为先。”
“不过,如果实在有致癌风险,起码癌症还是能够治疗的,价格也不算太贵,比起1400万的SMA治疗费用,倒不是那么让人绝望。”
“如果这条路线不太顺利,那就跟着诺华后面继续腺病毒载体的研究,只要采用不同的血清类型就行,我记得诺华是AVV9型,我们完全可以用AVV8或者其他。”
他做好决定以后,就埋头在桌前工作起来。
要把任务一个个列出来,分给团队去做。
然后根据不同的进展进行调整。
还好,现在大部分前期工作都可以在软件上完成了,这将大大降低工作量。
到时候只要做细胞实验进行验证就行了。
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